⭐️ Elle est entièrement épigénétique et donc réversible.
⭐️Elle ne présente que peu ou pas de risque de surexpression du gène CASK (un risque inhérent à la thérapie de remplacement génique et qui a été associé à des cancers dans le cas de la surexpression du gène CASK).
⭐️Elle limite les effets "hors-cible", dangereux, sur le génome puisqu'elle n'essaie pas d'insérer un morceau d'ADN étranger dans le génome.
⭐️L'équipe de l'UC Davis n'a jamais étudié le gène CASK auparavant et a donc eu besoin d'un "financement de démarrage" pour commencer ses travaux sur les cellules souches. Sans l'aide de la CASK Coalition, cette thérapie pour CASK serait impossible.
⭐️Nous croyons en l'importance dediversifier les recherches. La plupart des maladies peuvent faire l'objet d'études de thérapies géniques multiples et différentes. Il en va de même pour CASK.
⭐️Ce n'est une thérapie viable que pour les femmes, mais nous pensons que ce serait rendre un mauvais service à nos malades que de ne pas offrir cette opportunité de traitement qui fait l'objet de recherches prometteuses pour d'autres maladies rares comme RETT.
⭐️Oui, il s'agit d'une approche nouvelle et révolutionnaire qui n'a pas encore été approuvée. Cependant, deux autres maladies sont en avance sur CASK, faisant leur chemin vers les essais cliniques...

💡Que pouvez-vous faire pour nous aider ?

Bien que nous ayons maintenant financé l'étape cellulaire de cette approche thérapeutique, le Dr Silverman a besoin de notre soutien pour financer les modèles de souris !

L'ACNRF a un besoin urgent du soutien de la communauté pour l'aider à réunir le montant minimum. Une fois que le Dr Silverman disposera de données préliminaires, elle pourra demander des subventions plus publiques et/ou privées pour financer le reste de l'étude. Il ne tient qu'à nous de faire aboutir ce projet.

Tout comprendre en vidéo : https://fb.watch/uaMhoKlxD3/

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